Projet ESPERANZA : de nouvelles méthodes statistiques pour améliorer les essais cliniques

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Le projet ESPERANZA, financé par l’ANR, vise à développer de nouvelles méthodes statistiques et des outils pratiques pour mieux évaluer les interventions en santé publique. Il réunit plusieurs équipes nationales et internationales, dont l’équipe BIOSTAT du BPH avec Virginie Rondeau co-leader de 2 Workpackage.

Les essais randomisés en clusters (Cluster Randomized Trials, CRT) sont des types d’essai cliniques qui au lieu d’observer les effets d’une exposition sur des personnes individuellement, s’appuie sur des groupes de personnes appelé « grappes » ou « cluster » en anglais.

Ces essais sont de plus en plus utilisés pour évaluer des interventions complexes, notamment en santé publique. Ils produisent des données sûres, de haut niveau, pour éclairer les politiques de santé et accompagner l’évolution des pratiques à grande échelle.

Améliorer les méthodes statistiques en intégrant l’IA ?

Les méthodes de planification et d’analyse de ces essais repose sur 3 types de critères de jugement pour évaluer les résultats :

binaires, pour ce qui est observé ou non, par exemple « malade ou non »
continus, avec des moyennes, écart type etc …
« délai jusqu’à la survenue d’un événement » (Time-to-Event, TTE)

Si les deux premiers sont bien établis, les développements méthodologiques concernant le troisième restent plus limités.

Le projet ESPERANZA pour « Enhanced methodS and Practical tools for clustER rANdomiZed triAls » vise à améliorer les méthodes statistiques applicables aux essais randomisés en clusters lorsque les critères de jugement portent sur le délai jusqu’à la survenue d’un événement et prennent en compte les risques compétitifs.

À terme, l’intégration de l’intelligence artificielle dans le calibrage des paramètres nécessaires au calcul du nombre de sujets à inclure pourrait permettre de pallier certaines limites des études pilotes, souvent de faible envergure, et ainsi d’améliorer la planification des essais cliniques complexes.

Les analyses s’appuieront sur plusieurs grandes bases de données existantes, notamment des cohortes et des registres recueillant des données de délai jusqu’à la survenue d’un événement chez des patients regroupés au sein de centres et/ou suivis par des médecins.

« Le projet aura principalement des retombées en biostatistique et en méthodologie des essais cliniques, grâce à la mise au point de nouvelles méthodes statistiques et d’outils pratiques pour concevoir et analyser des essais randomisés en clusters (CRT) portant sur des critères de jugement de type “délai jusqu’à la survenue d’un événement”. »

— Virginie Rondeau

Une collaboration nationale et internationale

Le projet ESPERANZA, soutenu par l’ANR, débutera en septembre 2027 pour une durée de quatre ans et demi, avec un budget de 592 742 euros.

Porté par Agnès Caille, de l’Université de Tours, le projet associe deux équipes internationales, issues de l’Université d’Ottawa et de l’University College London, ainsi que l’équipe BIOSTAT du BPH.
Parmi les membres du BPH impliqués dans le projet, Virginie Rondeau, directrice de recherche au sein de l’équipe BIOSTAT, codirige deux work packages.
Depuis le début de sa carrière, Virginie met son expertise en développement biostatistique au service de sujet variés de santé publique comme le cancer, la maladie d’Alzheimer et les conséquences de la pollution de l’air.

Le consortium ESPERANZA s’appuie sur la complémentarité de biostatisticiens et de scientifiques spécialisés en informatique et en épidémiologie, ainsi que sur l’expertise de collaborateurs internationaux dans la planification des essais et la modélisation des données corrélées.

Cette complémentarité est essentielle pour mener à bien un projet à la fois méthodologique, computationnel et translationnel, dont les résultats pourront contribuer à améliorer la conception et l’analyse des essais cliniques en santé publique.